速递 | FDA公布头颈癌全新突破性疗法，缓解率50%！
全球肿瘤医生网 2021-02-26
头颈癌新药,FDA授予头颈癌靶向新药Tipifarnib(Zarnestra)突破性疗法称号
2021年2月24日，FDA授予Tipifarnib(Zarnestra)突破性疗法称号，用于治疗铂类化疗后疾病复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者，患者应存在HRAS突变，且变异等位基因频率(VAF)为20%或以上。
该称号的授予基于Ⅱ期的RUN-HN试验(KO-TIP-001;NCT023383927)结果，该实验于2020年的ASCO会议上公开了最新的研究结果。
缓解率50%,中位缓解持续14.7个月
根据2020年ASCO大会上公开的研究结果，使用Tipifarnib治疗高VAF的HRAS突变型头颈鳞癌患者，整体缓解率为50.0%。
早期研究结果显示，Tipifarnib治疗患者的中位缓解持续时间为14.7个月，中位无进展生存期5.9个月，中位总生存期15.4个月。
Tipifarnib:新靶点新药,开启患者治疗新征程
Tipifarnib是一款全新的法尼基转移酶(FTase)抑制剂，具有杀伤HRAS及NRAS突变癌细胞的潜力。
早在2019年底，FDA就曾经授予Tipifarnib快速通道资格，用于头颈鳞癌适应症。除此以外，Tipifarnib治疗周围型T细胞淋巴瘤、骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病等血液系统肿瘤的临床试验也在进行。
整体来说，Tipifarnib在实体瘤领域是一款新靶点新药，此次获得突破性疗法指定，证明了其在头颈鳞癌的治疗中具有开拓性的意义，后续疗效非常值得期待。
HRAS:RAS家族成员,"难治"突变之一
RAS曾是第一个被发现的人类癌症基因，也是最常见的突变类型之一。作为一种原癌基因，RAS突变型的患者几乎可能发生任何一类癌症。且RAS突变的检出率在各类癌症当中整体较高，可以达到近30%。
RAS家族中又包括KRAS、HRAS和NRAS，其中KRAS突变最为常见，是包括EGFR抑制剂等在内的多类靶向治疗药物发生耐药的重要原因，治疗比较困难，患者生存情况不理想。
HRAS突变可能导致膀胱癌、甲状腺癌、唾液腺癌等多类癌症，也会导致癌症进展或复发的风险提升。目前，临床上对于包括HRAS在内的各类RAS突变患者的靶向治疗方案主要集中于其通路的上下游，如采用mTOR抑制剂等。
近期，多款KRAS抑制剂的研究成果丰硕，大家可以咨询全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)了解相关临床试验的招募详情。
